上海2023年1月18日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布，今年新增三款创新药物列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，包括罕见病全球创新药拉那利尤单抗注射液、肿瘤靶向药物布格替尼片与注射用维布妥昔单抗，覆盖遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）、ALK阳性非小细胞肺癌与CD30阳性淋巴瘤疾病领域，将进一步满足中国罕见病和肿瘤患者的未竟需求，推动规范化诊疗的临床实践与普及，为患者带来生命新希望。
武田全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示："更多的罕见病和肿瘤等重大疾病领域的创新药物纳入今年的医保目录，体现了中国政府对于广大中国患者群体的高度重视，也反映了政府相关部门在提升药物可及性的过程中坚持以价值为导向的理念，通过将更多临床急需的高价值创新药物纳入医保，持续提升患者对于这些药物的可及性和可负担性。秉承‘以患者为先'的核心理念，武田将持续以最大的努力和诚意积极配合政府的各项医疗保障举措，让更多中国患者从创新药物和规范化治疗中获益。"
近年来，得益于国家将重大疾病医疗保障列为政府工作的优先事项之一，罕见病和肿瘤患者的用药可及性得到了空前的提高。以罕见病为例，武田本次纳入医保的拉那利尤单抗注射液于2018年获美国食品药品监督管理局 （FDA）批准，2021年正式进入中国，是全球首个针对遗传性血管性水肿（HAE）的单克隆抗体（mAb）药物[1]，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白，体现了全球先进的规范化预防治疗方案。本次纳入医保后将开启中国HAE治疗的全新时代。
遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作[2]。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡[3]。据统计，我国有59％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%[4]，严重威胁患者生命。作为全球首个针对遗传性血管性水肿（HAE）的单克隆抗体（mAb）药物[5], [6]，拉那利尤单抗可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担[7]。一项关键性临床研究结果显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量拉那利尤单抗治疗使平均月发病次数下降了87%。（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41），治疗稳态期（治疗后第70-182天）无水肿发作的患者比例达77%[8]。
"国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活。"中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，"拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作'的治疗目标，对此我们非常期待。"
在肿瘤领域，武田靶向ALK阳性非小细胞肺癌的创新药物布格替尼片在获批不到一年的时间内快速纳入医保，将进一步满足中国ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者目前亟待解决的未尽需求，助力开拓相关领域治疗新格局。
ALK阳性晚期非小细胞肺癌是少见且高度凶险的肺癌亚型，被称为肺癌中的"钻石突变"，其主要原因在于这类患者经ALK-TKI治疗后可取得长期生存获益。但对这类患者的治疗同样存在挑战：这类患者中约55%会出现脑转移的现象[9]，且过往传统疗法往往难以控制和预防，患者生存和生活质量受到严重影响。作为一款全新ALK酪氨酸激酶抑制剂[10]，布格替尼临床数据显示，在整体人群中一线治疗缩瘤率较高，BIRC评估的客观缓解率高达74%，其中完全缓解率高达24% [11]，不仅让更多的患者在治疗的初期就能看到疗效，同时也会带来更长的生存。布格替尼降低整体人群疾病进展和死亡风险高达57%[12]，中位无进展生存期（PFS）超越30个月。而对于脑转移的疗效以及安全性这方面，布格替尼可为基线任意脑转移患者带来颅内病灶缓解，缓解率较对照组提升近5倍，降低疾病进展和死亡风险高达75%，帮助近3/4的初治脑转移患者实现4年以上的长期生存[13]。布格替尼是首个在生活质量上与克唑替尼有显著差异的 ALK 抑制剂[14]。
同济大学附属上海市肺科医院肿瘤内科主任周彩存教授表示："很高兴看到布格替尼在进入中国的同年便被快速纳入新版医保目录。布格替尼的疗效数据和安全性已经过临床验证，有望帮助ALK阳性晚期非小细胞肺癌真正实现长期可控可管理，是ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者的一线优选[15]。作为临床医生，我们非常期待新版医保目录正式实行，提高患者对创新药物的用药可及，帮助患者延长生存期并提高生活质量。"
本次纳入医保目录的另一款药品为靶向CD30阳性淋巴瘤的肿瘤创新药注射用维布妥昔单抗，目前已在中国获批用于CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）、复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、既往接受过系统性治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈样真菌病(MF)的成人患者治疗。维布妥昔单抗通过创新ADC技术实现CD30精准靶向治疗，已有10余年全球治疗经验，惠及全球超97,000患者，获得了美国国家综合癌症网络(NCCN)指南和中国临床肿瘤学会(CSCO)指南的在淋巴瘤患者人群的全线推荐[16],[17]，是CD30阳性淋巴瘤的治疗基石。
数据显示，维布妥昔单抗可显著改善CD30阳性复发或难治性淋巴瘤患者的生存预后。既往移植后复发或难治性cHL患者的中位总生存期（mOS）仅为10.5个月～27.6个月，维布妥昔单抗5年随访研究表明，mOS 长达40.5个月[18]。既往仅接受化疗的复发或难治性sALCL患者的中位总体生存（mOS）为3.0个月[19]，维布妥昔单抗5年随访研究显示， 5年OS率达到60%[20]。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示："CD30阳性淋巴瘤患者在临床上常缺乏有效的治疗方案，患者迫切需要创新药物来满足治疗需求。很高兴看到在政府及社会各界的努力下，维布妥昔单抗成为首个被纳入医保的靶向CD 30的ADC药物[21]。越来越多的淋巴瘤全球创新药物快速纳入医保，将有助于进一步推进中国淋巴瘤诊疗的规范化进程，实现我们致力提高中国淋巴瘤患者的生存率和生活质量的长期目标。"
作为一家以患者为先、以价值观为基础、以研发为驱动的全球创新生物制药企业，武田长期关注中国患者未被满足的治疗需求，加速引进创新药物，计划至2025年上市超过15 款创新药物，惠及一千万中国患者。得益于中国政府优化审批审评、加速新药获批的一系列强有力举措，目前，超过一半产品已经在中国获批上市。未来，武田中国将调动更多的全球优质资源，更深入的参与国内医疗健康行业的高质量发展，让全球创新的成果以更快的速度惠及广大中国患者。
[1] Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
[2] Xu YY, Jiang Y, Zhi YX, Yin J, Wang LL, Wen LP, Gu JQ, Guan K, Zhang HY. Clinical features of hereditary angioedema in Chinese patients: new findings and differences from other populations. Eur J Dermatol. 2013 Jul-Aug;23(4):500-4. doi: 10.1684/ejd.2013.2105. PMID: 24001409. |
[3] Xu Y Y , Zhi Y X , Liu R L , et al. Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema[J]. Annals of Allergy, Asthma & Immunology, 2014. |
[4] Liu s. et al. Eur j Dermatol.2019.29(11:14-20. |
Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
[6] 截止至2023年1月16日 |
[7] P N Nelson, G M Reynolds, E E Waldron, E Ward, K Giannopoulos, P G Murray. Monoclonal antibodies. J Clin Pathol: Mol Pathol 2000;53:111–117. |
[8] Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al. Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2018;320(20):2108–2121. doi:10.1001/jama.2018.16773. |
[9] Chang Liu, et al. Fronters in Oncology, 2019. Real World Experience of Crizotinib in 104 Patients With ALK Rearrangement Non-small-cell Lung Cancer in a Single Chinese Cancer Center. |
[10] Huang W S , Liu S , Zou D , et al. Discovery of Brigatinib (AP26113), a Phosphine Oxide-Containing, Potent, Orally Active Inhibitor of Anaplastic Lymphoma Kinase[J]. Journal of Medicinal Chemistry, 2016:4948-4964. |
[11] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[12] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[13] Camidge D , Kim H , Ahn M , et al. Brigatinib Versus Crizotinib in ALK Inhibitor-Naive Advanced ALK-Positive NSCLC: Final Results of Phase 3 ALTA-1L Trial.[J]. Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer, 2021, 16(12):2091-2108. |
[14] Camidge R , Kim H R , Ahn M J , et al. Brigatinib vs crizotinib in patients with ALK inhibitor-naive advanced ALK+ NSCLC: Updated results from the phase III ALTA-1L trial - ScienceDirect[J]. Annals of Oncology, 2019, 30. |
[15] CCN Guidelines Version 3.2022 Non-Small Cell Lung Cancer. |
[16] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology.2022.V2 |
[17] http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202204/a0e67177df1f439898683e1333957c74.shtml |
[18] Chen R., et al. Five-year survival and durability results of brentuximab vedotin in patients with relapsed or refractory Hodgkin lymphoma. Blood 2016; 128 (12): 1562–1566. |
[19] Survival of patients with peripheral T-cell lymphoma after first relapse or progression: spectrum of disease and rare long-term survivors.[J]. Journal of clinical oncology : official journal of the American Society of Clinical Oncology, 2013. |
[20] Pro, B., et al. Five-year results of brentuximab vedotin in patients with relapsed or refractory systemic anaplastic large cell lymphoma. Blood vol. 130,25 (2017): 2709-2717. |
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审批编号：C-ANPROM/CN/GEN/0162
审批日期：2023年1月
